搜狐医药 | 医生、药品、医保！《中国NMOSD患者综合社会调查白皮书》说了什么

出品 | 搜狐健康

作者 | 蔡娘婉

编辑 | 袁月

2020年5月25日是世界首个“NMOSD患者关爱日”。

什么是NMOSD？NMOSD是一种叫做视神经脊髓炎的谱系疾病的简称。NMOSD的患病率为（1-5）/（10万人年），是一种高复发、高致残的中枢神经系统自身免疫性疾病，约60%的患者在1年内复发，90%的患者在3年内复发。NM0SD患者残疾程度随复发次数增加而加重。患病5年后，约50%患者需要轮椅，62%患者失明。

在首个NMOSD患者关爱日前夕，由中国罕见病联盟发起，北京协和医院、北京病痛挑战公益基金会执行，香港中文大学赛马会公共卫生及基层医疗学院负责实施的全国性调研项目《中国NMOSD患者综合社会调查白皮书》（以下简称，白皮书）发布。

白皮书共收集了333份有效问卷，可以说，这些数据从某个层面反映了中国NMOSD患者的部分现状：

1、NMOSD多见于青壮年，但儿童、老人也可患病。

2、非白种人尤其是亚洲人群更为易感。

3、在受访的333名NMOSD患者中，除了最常见的视力受损、肢体麻木或疼痛、及疲乏症状外，64.3%的患者还存在贫血、高脂血症、甲状腺疾病等合并症。

4、疾病是导致所有患者失业/失学的主要原因，90%的失业情况和100%的失学情况都是由疾病导致。

5、近60%的成人受访者拥有大专及以上学历，在这群患者中有3成处于失业状态，本该成为家庭经济支柱的他/她们却无法为家庭和社会做出更多贡献。

6、大部分受访患者需要到北京、上海、广州等省会城市才能获得确诊，异地随访路线图与异地确诊几乎重合，说明该病全国诊断、治疗水平分布不均，多数患者需要或只能到获得确诊的医院进行治疗。

7、几乎所有受访患者都进行过药物治疗。33%患者因患NMOSD需要接受康复治疗。部分患者需要接受急救、手术治疗。所有受访患者中，近8成患者至今仍坚持持续治疗。

8、受访患者正在使用的药物包括急性期治疗、缓解期预防复发治疗和对症治疗。受访患者所使用的缓解期治疗药物全部为非适应症使用。

9、58.8%的受访患者家庭发生了灾难性的医疗支出。

10、在所有受访患者中，医保覆盖率达到79.6%。

11、NMOSD病治疗费用高昂，医保可报销比例低，总体医疗费用中80.7%均需患者自费。

12、由于疾病致残率较高，60.4%的患者日常生活无法完全自理，42.0%的患者需要各类型的（比如沐浴凳、拐杖、手推轮椅和低视力辅助仪器，含放大镜等）辅助工具。

13、NMOSD患者自评医疗负担极重。94%受访患者认为“无法完全承担”疾病治疗费用。94.4%受访患者认为药物可负担性“不好”。

医疗资源分布不均问题、非适应症用药问题、医保可报销比例低等问题跃然纸上，故，就这份白皮书中的几个核心问题，笔者采访了北京医院神经内科主任医师许贤豪教授，中华医学会神经病学分会前任主委、北京协和医院神经科主任医师崔丽英教授，中国罕见病联盟执行理事长李林康。

提问：刚才看到《白皮书》上有一个解读，异地确诊和随访病例说明了全国确诊和治疗水平分布不均的问题，针对这个问题想问一下各位，有没有一些目前准备的优化和缓解这个问题的方案或已有规划的具体措施？

李林康：这个病早诊早治是关键，所以医生诊疗水平问题国家卫健委也在重视，这两年发布了121个罕见病的诊疗指南，包括去年成立了全国罕见病诊疗协作网，全国324家，以协和医院为国家级的牵头单位，各省选一家单位，还有其他地级医院，目的就是要提升全国各个医院在罕见病方面的诊疗水平。

中国罕见病联盟在提升医生诊疗水平方面有几个措施：

第一，培训。我们要培训医生，按病种培训，最近线上线下都开展了培训。

第二，开展远程会诊，多科会诊。其实罕见病经常涉及多学科会诊，协和医院从1978年就开始了对垂体瘤和肢端肥大病的会诊，最近国家卫健委才提出医院要开展MDT，比如以北京协和医院为主，包括华西、华北一些医院一起参加，共同讨论一个病例，在这当中既能给患者诊断，又能提升我们参与会诊医生的诊疗水平。

第三，要发挥像许教授、崔教授这样老专家的作用，要成立单病种的专业委员会，让他们这些有能力、有水平的专家牵头把全国类似神经科、神经外科、遗传科等系统的医生组织起来，培训他们也好，包括写一些指南也好等，目的就是要提高医生的诊疗水平，使我们的患者能够得到早诊断、早治疗。

第四，药物要进来，进来以后能够进入医保，让患者能有药用、用得起药。我也呼吁，这个药尽快后续进来，才能尽早进入医保。

提问：这种病症状与目前其他很多病症状相似，也有患者因此耽误了确诊时间，您在临床中，医务人员如何确诊？平常生活中有哪些典型症状是我们应该需要着重注意的？我们国家是否有可能会自主研发特效药？

崔丽英：诊断很复杂，比较典型的症状有视力减退，另外出现尿变，这是相对比较好诊断的症状，当然有时候一个眼睛视力不好时，可能要很长时间往返于眼科和神经科之间，这都不算难，但是视神经脊髓炎谱系疾病，往往超过这两个部位，尤其周围的病变，我们见过呃逆，患者在医院看消化科，什么镜都检查了，肠、胃都正常，还呃逆，顽固性呃逆，找到我们医院的消化科，我们消化科一看什么都正常，就找我们去会诊。

神经科大夫肯定正常往脑子考虑，但是消化科想不到，我们马上想到她会不会那个地方管呃逆的中枢有问题，一做核磁，发现很小的病灶。因为神经科是找病，神经科要根据症状，比如这边脸麻，这边腿麻，马上就知道你脑干、小脑哪个附近有什么病灶。一查正好就是，她视力虽然还好，她没有发现，但是发现视神经传导已经不正常了，所以最后确诊了。

现在回过头来，我们就永远记住了，对一个顽固性呃逆的人一定要注意这个。谱系疾病，还有丘脑，有的人就是缄默状态、精神异常、下丘脑出现低钠血症等，为什么有的延误诊断特别长的时间，要不是经典型的，其实大夫也必须有一个认识过程，但见过一次就记住了。

让我们难忘的，还有病人合并干燥综合征，这是免疫科的病，也会出现口干、眼干，如果完全是这个引起了，可能还要偏重免疫的治疗。有的病人表现奇痒，痒得不得了，到皮肤科看病，抹了不少药还是不行，神经科查体时发现他一侧反射活跃，不对称，我说赶紧做核磁，当时他还觉得特别奇怪，做完核磁我们看到，就是脊髓有病灶引起的感觉异常、奇痒。

真正在临床实践中，有些疾病还是蛮复杂的，但是神经科特别讲定位，通过你的症状定位考虑哪个部位，再考虑特殊的疾病。

提问：误诊通常会出现在哪个环节？常用检测手段、确诊手段技术难度有多高？

崔丽英：协和有一种精神，就是这个疑难病必须得搞清楚，现在很多地方都可以做，一个是抗体，一个是核磁，核磁各个医院都可以做，核磁就是在于经验和看片子，像我们医院的要求，神经科大夫不能看报告，必须看片子，要看报告一定把自己带到科里。

神经科不太愿意线上咨询，医院同事说这个患者头晕，你给看看，开点药。我说不行，他得来看。我一看不是头晕，是走路不稳，病变部位就不一样，但影像学是一样。还得结合临床。

我们看病人的片子就得系列看，有的病人拎了一大包片子，要想搞明白，必须从发病那一天开始看影像学演变过程，就能诊断。其实手段没有问题，但就是要认真去看。

这个病我觉得诊断技术是没有问题的，作为三级甲等医院都应该具备这个能力。

检查是完全可以做，核磁各家都有，核磁都是一样的。现在包括县医院的核磁都是很漂亮的，有了核磁大报告，人家就是系统的给看，一个小的地方可能就看不到，也有这种情况。

提问：在用药可及性这块，我们还有什么更好的呼吁？

李林康：无药可用是NMOSD患者目前面临的最大困境，他们的日常生活也遭受着极大挑战，我们希望通过《白皮书》的发布，唤起社会对罕见病群体的关爱，为罕见病诊疗服务的改善提供思考，同时也为患者了解自身群体生活状态提供数据事实。罕见病诊疗水平的提升离不开多方的支持和关注，在加速新药审批以及完善医疗保障制度以外，还需要社会各界发挥力量，让更多罕见病患者拥抱健康。

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有这样一群罕见病群体，每年最担心疾病复发，因为每次复发都可能失去视力、行动能力甚至生命，他们中60%接受过高等教育，却有超过1/3处于长期失业，还有超过2/3的患者生活无法自理，这就是一种叫做视神经脊髓炎的谱系疾病，简称NMOSD。为了让全社会关注NMOSD，今天，由中国罕见病联盟指导，北京病痛挑战公益基金会主办，罗氏制药中国支持的世界首个“NMOSD患者关爱日”活动在京举行，会上还发布了首个《中国NMOSD患者综合社会调查白皮书》（以下简称《白皮书》）。同时，北京病痛挑战基金会联合NMO之家、NMO上海之家、北京白求恩公益基金会NMO关爱家园等合作伙伴，共同宣布将每年5月25日定为“NMOSD患者关爱日”，以助力该患者群体获得更多的支持与帮助。