这款临床急需境外新药正式获批！中国“美女病”患者治疗有了新选择

渤健公司的创新药物富马酸二甲酯肠溶胶囊日前正式获得国家药品监督管理局批准，用于治疗复发型多发性硬化。

据介绍，2013年，富马酸二甲酯在美国获批上市。截至目前，全球已有超过50万的多发性硬化（MS）患者接受过或正在接受富马酸二甲酯治疗。通过富马酸二甲酯的三期临床试验以及长期数据分析可以看出，与安慰剂相比，富马酸二甲酯可以显著降低MS患者的年复发率、残疾进展风险，延缓脑萎缩，增加无疾病活动状态患者比例等。这项批准将为中国复发型多发性硬化患者提供新的治疗选择。

疾病修正治疗是MS治疗基石

“MS是一种以中枢神经系统炎性脱髓鞘病变为主要特点的疾病，如得不到及时的规范治疗，大多数患者会因不可逆的神经功能缺损而致残。目前国际上多发性硬化以疾病修正治疗（DMT）作为标准治疗手段。” 首都医科大学附属北京天坛医院院长、国家神经系统疾病临床医学研究中心副主任、中华医学会神经病学分会主任委员王拥军教授表示，MS病理特征、临床表现和病程均具有很强的异质性，个体化治疗至关重要。临床试验与真实世界数据证实了富马酸二甲酯的有效性和安全性，将为中国患者带来新选择，并将丰富中国MS的临床治疗经验。

MS是目前全球最常见的青壮年致残性神经系统疾病之一，女性患病率约是男性的2倍，因此也被称为“沉默的美女病”。复发型多发性硬化是MS最常见的类型，约85%的患者确诊时为此分型。如果不及时治疗，随着时间的推移，患者会出现多次复发，残疾不断进展，患者预期寿命比健康人群平均缩短7年~14年。然而相关调查显示，我国接受标准疾病修正治疗的MS患者仅有10%。

2018年，MS被列入国家卫生健康委等五部门联合制定的《第一批罕见病目录》。国家药品监督管理局针对相关创新药物启动了优先审评审批程序。

2020年4月，由渤健公司研发的富马酸二甲酯肠溶胶囊的上市申请被国家药品监督管理局纳入优先审评程序。

2020年10月末，在国家药品监督管理局药品审评中心发布的《临床急需境外新药名单（第三批）》中，富马酸二甲酯名列其中。

有效性：DEFINE和CONFIRM是富马酸二甲酯两项关键的三期临床试验。DEFINE研究结果显示，患者使用富马酸二甲酯两年时，与安慰剂相比，富马酸二甲酯（每日两次）可显著降低年复发率53%。CONFIRM研究结果显示，患者使用富马酸二甲酯两年时，与安慰剂相比，富马酸二甲酯（每日两次）显著降低复发患者比例34%。

安全性：相关研究显示，连续使用富马酸二甲酯治疗的患者超过10年，在任何时间点，感染、严重感染、胃肠不良事件、脸红的发生率均无升高。

“能够将富马酸二甲酯带给中国的复发型多发性硬化患者，是我们的重要里程碑。” 渤健国际市场总裁严睿知表示，该公司将进一步拓展中国市场，将更多创新治疗选择带到中国。

此外，渤健公司2021年1月向国家药品监督管理局药品审评中心正式提交了多发性硬化治疗药物氨吡啶缓释片的上市申请。

“给患者和他们的家庭带来力量”

除了药物的可获得性，同样值得关注的是，MS患者长时间的病痛与价值感的缺失，导致心理问题突出。由中国罕见病联盟发布的《2020中国多发性硬化患者综合社会调查报告》显示，83%的MS患者有着不同程度的心理问题，超过90%的患者存在不同程度的恐惧感。与此同时，患者主要照护者的心理状态同样不可忽视。

在今年国际罕见病日前夕，由北京病痛挑战公益基金会脱髓鞘项目组发起、渤健公司等支持的“鞘动未来