两会观察 | 把好临床试验关卡，共筑儿童用药安全“防火墙”

2020年全国两会召开之际，儿童用药安全问题引发关注。日前，以“关注儿童用药安全，促进儿童健康成长”为主题的圆桌论坛在京召开。两会代表委员、儿童医院院长、临床医生、药学专家及政策研究专家，就儿童医疗体系建设及儿童药品安全等多项议题进行研讨。

儿童身体处于发育阶段，用药时应充分考量其特殊性，现有可供儿童使用的药品品种、剂型及规格极少。数据显示，我国3500多种药品制剂中，儿童专用剂型仅占1.7%。全国人大代表、河南省儿童医院院长周崇臣表示，目前，我国仍存在儿童医疗资源和儿童药品用量短缺等情况。同时，儿童用药也仍存在一些安全隐患，如药品规格不当，剂型也不足，不良反应高发等问题。

据了解，由于儿童适用药品数量较少，我国现有的儿童用药基本都是根据成人的试验数据外推到儿童群体当中，再进入临床应用。大部分的药品只是简单提及按公斤体重或者遵医嘱，利用成人临床试验数据间接指导儿童用药可能会导致药物不良反应增加，威胁儿童用药安全。

北京大学第三医院儿科副主任周薇

北京大学第三医院儿科副主任周薇表示，加强临床研究是保障儿童用药安全重要一环。成年人适用的药物用于儿童群体需谨慎。如果药物上市前没有相关儿童药物临床数据，上市后，推动补充儿童相关的临床数据非常重要。

国家儿童医学中心、首都医科大学附属北京儿童医院药学部主任王晓玲

国家儿童医学中心、首都医科大学附属北京儿童医院药学部主任王晓玲认为，应更多关注儿童药研发和上市前临床试验。儿童药物临床研究起步晚、要求高、挑战多、难度大，药物研发阶段应为儿童“量身定制”，新药上市前应进行必要的儿童人群临床研究，获得儿童用药临床数据，上市后规范开展儿童群体药物综合评价，监测儿童用药相关信息和数据。

随着一致性药物评价工作的深入开展，国家集中采购工作也将更多的儿童用药纳入其中。“以价换量”为老百姓带来了福利，让患者更容易买到质优价廉的药物。

由于儿童群体特殊，加之儿童适用药品的临床数据普遍不足，在集采品种筛选过程中需要更多考量儿童药物的安全性。与会专家表示，国家在选择集中采购品种时，始终坚持高质量标准，会充分考虑药品临床疗效、不良反应、批次稳定性等因素。选择儿童药物品种时，会更加重视药物安全性及有效性。比如对于儿童临床研究不足而已上市的药品更加谨慎对待，以及在儿童适用的药物上，需要专家更充分的论证，必要时采取药品临床综合评价，保证药品的质量和安全。

同时，专家表示，儿童药品在供应保障方面也值得关注。目前市面上儿童专用药的品种和剂型较少，不能完全满足需求，甚至会出现断货现象。所以要关注儿童药品供应保障。专家建议将市场用量稳定的儿童用药品种纳入医药储备，保证省内医疗机构临床用药的需求。儿童药品采购时可以综合考虑多种采购方式，比如邀请招标、询价采购和定点生产等，采取多种采购方式调动企业积极性，保障儿童用药生产供应。

文：维康